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预期通过反义寡核苷酸诱导外显子跳跃可治疗肾

时间: 2019-03-27 12:43 作者:365bet平台棋牌 来源:365bet体育官网网址 点击:
资料来源:Bio Valley
Joubert综合征是一种引起不同程度的身体和心理残疾的脑部疾病,有时会导致视力损害。在新生儿,每80万人本病的发病率一出,病人都在三个病人1人或茹贝尔综合征,与基因CEP290具有突变G1890 *是肾脏的失败的原因这并不意味着。
约翰·塞耶教授的纽卡斯尔医学遗传研究所和他的同事们的英国大学发现了??一种细胞模型,并使用在一项新的研究反义寡核苷酸(ASO)的小鼠模型。选择性剪接患者细胞,省略CEP 290基因中G1890 *突变的外显子41。相关研究的结果,最近发表在杂志“PNAS”,“外显子跳跃,这是从一个突变CEP290是,在体外和在小鼠模型来拯救朱伯特综合征的表型派生出来的”有资格。“这次是第一次在肾脏中编辑基因,因为人们认为给予反义寡核苷酸编辑肾脏基因以前是非常困难的。修改基因突变的细胞,使你知道你可以提供的治疗方法,以防止遗传性肾脏疾病,研究了重要的一步。一。拉姆斯博顿,酶联免疫吸附莫利纳利,如沙拉布·斯里瓦斯塔瓦.CEP290外显子从突变的方向性,在体外和小鼠模型中的遗漏拯救朱伯特综合征.PNAS,网上公布的表型:2018年11月15日,DOI:10.1073 / pnas.1809432115。
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